Bệnh nhân mắc hội chứng Rett bị khuyết tật nghiêm trọng về tinh thần và thể chất. Phần lớn bệnh nhân RTT mang đột biến dị hợp tử ở protein liên kết methyl-CpG 2 (MECP2). Thông qua nghiên cứu này, chúng tôi chỉ ra các sửa đổi MECP2 qua trung gian CRISPR/Cas9 hiệu quả và chính xác trong các tế bào gốc đa năng do con người tạo ra.