Kết quả của việc cấy ghép tế bào đơn nhân tủy xương kết hợp với can thiệp giáo dục cho chứng rối loạn phổ tự kỷ

Nhóm Tác giả: Liem Nguyen Thanh 1, Hoang-Phuong Nguyen 1, Minh Duy Ngo 2, Viet Anh Bui 3, Phuong T M Dam 3, Hoa Thi Phuong Bui 3, Doan Van Ngo 2, Kien Trung Tran 1, Tung Thi Thanh Dang 2, Binh Duc Duong 2,  Phuong Anh Thi Nguyen 2, Nicolas Forsyth 4, Michael Heke 5

Đơn vị công tác:

1. Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec (VRISG), Hà Nội, Việt Nam.
2. Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City, Hà Nội, Việt Nam
3. Trung tâm Công nghệ cao Vinmec, Hà Nội, Việt Nam
4. Khoa Khoa học Y tế & Sức khỏe, Đại học Keele, Newcastle, Vương quốc Anh.
5. Khoa Sinh học, Đại học Stanford, Stanford, California, Hoa Kỳ

1. Tổng quan

Mục đích của nghiên cứu này là đánh giá tính an toàn và hiệu quả của ghép tế bào đơn nhân tủy xương tự thân kết hợp với can thiệp giáo dục cho trẻ rối loạn phổ tự kỷ. Một thử nghiệm lâm sàng nhãn mở được thực hiện từ tháng 7 năm 2017 đến tháng 8 năm 2019 tại Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec, Hà Nội, Việt Nam. Ba mươi trẻ em đáp ứng các tiêu chí về bệnh tự kỷ của Cẩm nang Chẩn đoán và Thống kê Rối loạn Tâm thần, Phiên bản thứ Năm, và có thang điểm Đánh giá Tự kỷ Trẻ em (CARS) >37 đã được chọn. Tủy xương được thu hoạch bằng cách chọc dò mào chậu trước dưới gây mê toàn thân. Thể tích thu được như sau: 8 mL/kg đối với bệnh nhân dưới 10 kg (80 mL + [trọng lượng cơ thể tính bằng kg – 10] × 7 mL) đối với bệnh nhân trên 10 kg. Các tế bào đơn nhân được phân lập bằng gradient Ficoll và sau đó được truyền vào bên trong. 

Quy trình tương tự được lặp lại 6 tháng sau đó. Sau ca cấy ghép đầu tiên, tất cả bệnh nhân đều trải qua 8 tuần can thiệp giáo dục dựa trên Mô hình Early Start Denver. Không có sự kiện bất lợi nghiêm trọng liên quan đến cấy ghép. Mức độ nghiêm trọng của rối loạn phổ tự kỷ (ASD) đã giảm đáng kể, với điểm CARS trung bình giảm từ 50 (trong khoảng 40-55,5) xuống 46,5 (trong khoảng 33,5-53,5) (P <0,05). Khả năng thích ứng tăng lên, với thang điểm Hành vi thích ứng Vineland trung bình tăng từ 53,5 lên 60,5. Kỹ năng giao tiếp xã hội, ngôn ngữ và hàng ngày được cải thiện rõ rệt trong vòng 18 tháng sau ghép. Ngược lại, các hành vi lặp đi lặp lại và sự hiếu động giảm đáng kể. Ghép tế bào đơn nhân tủy xương tự thân kết hợp với can thiệp hành vi an toàn và dung nạp tốt ở trẻ tự kỷ

PMID: 32902182       PMCID: PMC7780798     DOI: 10.1002/sctm.20-0102

Tài liệu tham khảo

Để đọc chi tiết bài nghiên cứu, vui lòng truy cập Tại đây

Nguồn tra cứu: Theo https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov
Xem thêm: Cảnh quan di truyền về rối loạn phổ tự kỷ ở trẻ em Việt Nam

Abstract

The aim of this study was to evaluate the safety and efficacy of autologous bone marrow mononuclear cell transplantation combined with educational intervention for children with autism spectrum disorder. An open-label clinical trial was performed from July 2017 to August 2019 at Vinmec International Hospital, Hanoi, Vietnam. Thirty children who fulfilled the autism criteria of the Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition, and had Childhood Autism Rating Scale (CARS) scores >37 were selected. Bone marrow was harvested by anterior iliac crest puncture under general anesthesia. The volume collected was as follows: 8 mL/kg for patients under 10 kg (80 mL + [body weight in kg – 10] × 7 mL) for patients above 10 kg. Mononuclear cells were isolated with a Ficoll gradient and then infused intrathecally. 

The same procedure was repeated 6 months later. After the first transplantation, all patients underwent 8 weeks of educational intervention based on the Early Start Denver Model. There were no severe adverse events associated with transplantation. The severity of autism spectrum disorder (ASD) was significantly reduced, with the median CARS score decreasing from 50 (range 40-55.5) to 46.5 (range 33.5-53.5) (P < .05). Adaptive capacity increased, with the median Vineland Adaptive Behavior Scales score rising from 53.5 to 60.5. Social communication, language, and daily skills improved markedly within 18 months after transplantation. Conversely, repetitive behaviors and hyperactivity decreased remarkably. Autologous bone marrow mononuclear cell transplantation in combination with behavioral intervention was safe and well tolerated in children with ASD

Keywords: autism spectrum disorder; bone marrow mononuclear cell; educational intervention; stem cell transplantation.

0