Kết quả của các tế bào đơn nhân tủy xương tự thân cho bệnh bại não: một thử nghiệm lâm sàng nhãn mở không kiểm soát
Nội dung bài viết
Ghép tế bào gốc là phương pháp điều trị hiệu quả đối với một số bệnh hiểm nghèo. Phương pháp này là một cuộc cách mạng trong giới y sinh. Thông qua nghiên cứu này, chúng tôi đánh giá tính an toàn và hiệu quả của ghép tế bào gốc đơn nhân tủy xương tự thân ở bệnh nhân bại não liên quan đến thiếu oxy.
Nhóm tác giả
Liem Thanh Nguyen (1), Anh Tuan Nguyen (1), Chinh Duy Vu (2), Doan V Ngo (3), Anh V Bui (1)
Đơn vị công tác
- Trung tâm Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen, Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec, Hà Nội, Việt Nam
- Khoa Phục hồi chức năng, Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec, Hà Nội, Việt Nam.
- Khoa Chẩn đoán hình ảnh, Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec, Hà Nội, Việt Nam.
1. Tổng quát
Nội dung bài viết
1.1. Đặt vấn đề
Liệu pháp tế bào gốc đã nổi lên như một phương pháp đầy hứa hẹn để cải thiện chức năng vận động của bệnh nhân bại não. Mục đích của nghiên cứu này là đánh giá tính an toàn và hiệu quả của ghép tế bào gốc đơn nhân tủy xương tự thân ở bệnh nhân bại não liên quan đến thiếu oxy.
1.2. Phương pháp
Thử nghiệm lâm sàng nhãn mở không đối chứng được thực hiện tại Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec. Can thiệp bao gồm hai lần sử dụng tế bào gốc, lần đầu tiên vào lúc bắt đầu sử dụng và lần thứ hai vào 3 tháng sau đó. Sự cải thiện được theo dõi vào lúc 3 tháng và 6 tháng sau lần sử dụng tế bào gốc đầu tiên, bằng cách sử dụng Thước đo chức năng vận động thô (GMFM) và Điểm Ashworth đã sửa đổi để đo độ săn chắc của cơ.
1.3. Kết quả
Không ghi nhận biến chứng nặng trong quá trình nghiên cứu. Sau khi ghép, 12 bệnh nhân bị sốt không nhiễm trùng và 9 bệnh nhân bị nôn mửa nhưng dễ dàng kiểm soát bằng thuốc. Chức năng vận động thô được cải thiện rõ rệt sau 3 tháng hoặc 6 tháng sau khi ghép tế bào gốc so với lúc ban đầu. Tổng điểm GMFM-88 sau ghép, mỗi lĩnh vực của nó và phần trăm GMFM-66 đều cao hơn đáng kể (giá trị p < 0,001). Co cứng cơ cũng giảm đáng kể sau khi cấy ghép (giá trị p <0,001). Liệu pháp này có hiệu quả như nhau bất kể giới tính, tuổi tác và mức độ GMFCS (giá trị p> 0,05).
1.4. Kết luận
Ghép tế bào đơn nhân từ tủy xương tự thân là một liệu pháp an toàn và hiệu quả cho bệnh nhân bại não.
PMID: 28403842 PMCID: PMC5389089 DOI: 10.1186/s12887-017-0859-z
2. Nguồn tra cứu
Để đọc chi tiết bài viết, vui lòng truy cập Tại đây
Theo https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov
Abstract
Background: Stem cell therapy has emerged as a promising method for improving motor function of patients with cerebral palsy. The aim of this study is to assess the safety and effectiveness of autologous bone marrow mononuclear stem cell transplantation in patients with cerebral palsy related to oxygen deprivation.
Methods: An open label uncontrolled clinical trial was carried out at Vinmec International Hospital. The intervention consisted of two administrations of stem cells, the first at baseline and the second 3 months later. Improvement was monitored at 3 months and 6 months after the first administration of stem cells, using the Gross Motor Function Measure (GMFM) and Modified Ashworth Score which measures muscle tone.
Results: No severe complications were recorded during the study. After transplantation, 12 patients encountered fever without infections and 9 patients experienced vomiting which was easily managed with medications. Gross motor function was markedly improved 3 months or 6 months after stem cell transplantation than at baseline. The post-transplantation GMFM-88 total score, each of its domains and the GMFM-66 percentile were all significantly higher (p-value < 0.001). Muscle spasticity also reduced significantly after transplantation (p-value < 0.001). The therapy was equally effective regardless of sex, age and GMFCS level (p-value > 0.05).
Conclusion: Autologous bone marrow mononuclear cell transplantation appears to be a safe and effective therapy for patients with cerebral palsy.
Trial registration: ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02569775 . Retrospectively registered on October 15, 2015.
