Chỉ định ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài

I. TỔNG QUAN VỀ GHÉP TẾ BÀO GỐC TẠO MÁU

1.1. Định nghĩa

• Ghép tế bào gốc tạo máu: Thay thế tủy xương bị tổn thương/khuyết thiếu bằng tế bào gốc tạo máu lành mạnh.
• Hai loại chính:
  • Tự thân: Dùng tế bào gốc tạo máu của chính bệnh nhân.
  • Đồng loài (Allogeneic): Dùng tế bào gốc tạo máu từ người cho (phù hợp HLA).

1.2. Mục tiêu

• Thay thế hệ tạo máu bất thường hoặc bị phá hủy Do hóa trị liều cao, xạ trị hoặc bệnh lý huyết học.
• Cung cấp hệ miễn dịch mới, khỏe mạnh từ người cho.
• Tạo hiệu ứng miễn dịch “ghép chống ung thư” (Graft vs. Tumor/Leukemia – GVL): Hệ miễn dịch từ người cho có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư còn sót.
• Điều trị một số bệnh di truyền về máu, và một số bệnh khác như bệnh rối loạn chuyển hóa, miễn dịch…

II. GHÉP ĐỒNG LOÀI (Allogeneic HSCT)

2.1. Đặc điểm

• Dùng tế bào gốc từ người hiến (thường là HLA phù hợp).
• Gồm: hiến cùng huyết thống (sibling), không huyết thống, haploidentical (nửa thuận hợp 50% phù hợp), máu cuống rốn.
• Có thể có tác dụng “mảnh ghép chống ung thư” (graft-versus-tumor) (Graft-versus-leukemia)
• Nguy cơ cao hơn về ghép chống chủ, nhiễm trùng, suy mảnh ghép.

2.2. Chỉ định chính

Các yếu tố quyết định chỉ định ghép đồng loài

• Phân nhóm nguy cơ (nguy cơ tái phát, tiên lượng kém).
• Đáp ứng với điều trị ban đầu (đáp ứng hoàn toàn lần 1, đáp ứng hoàn toàn lần 2 – CR1/CR2).
• Nguồn cho phù hợp HLA:
  • Anh/chị em ruột phù hợp (matched sibling donor – MSD).
  • Người cho không cùng huyết thống (matched unrelated donor – MUD).
  • Ghép nửa thận hợp haploidentical (50% HLA phù hợp – thường cha mẹ/con).
  • Máu cuống rốn (cord blood).

2.3. Yếu tố quyết định

• Nguồn cho (phù hợp HLA): quan trọng nhất.
• Tình trạng bệnh nền và toàn trạng của người nhận.
• Phản ứng miễn dịch giữa người cho và người nhận.

III. CHỐNG CHỈ ĐỊNH VÀ CÂN NHẮC

3.1. Chống chỉ định tuyệt đối

• Bệnh tiến triển nhanh, không kiểm soát được: Bệnh ung thư tiến triển không đáp ứng hóa trị – nguy cơ thất bại sau ghép.
• Nhiễm trùng không hồi phục: Gây nguy cơ tử vong trong giai đoạn suy miễn dịch sau ghép.
• Tổn thương thần kinh nặng, mất khả năng tự chăm sóc: Không còn khả năng hồi phục chức năng hoặc tiên lượng sống ngắn.
• Suy cơ quan nặng không hồi phục (tim, gan, phổi, thận): Tim, gan, phổi, thận nặng làm tăng nguy cơ biến chứng sau ghép.
• Suy tim nặng (EF < 40%)
• Suy gan nặng (Child C)
• Suy thận mạn giai đoạn cuối (không lọc máu được hoặc không có khả năng hồi phục sau ghép)

3.2. Chống chỉ định tương đối

• Tuổi quá cao (thường > 70, tùy tình trạng sinh lý).
• Không có nguồn tế bào phù hợp.
• Bệnh tâm thần, tuân thủ kém: Vì quy trình kéo dài, phức tạp.
• Không đảm bảo điều kiện chăm sóc sau ghép: Như môi trường vô trùng, theo dõi sát, thuốc ức chế miễn dịch…

IV. TỔNG KẾT

• Ghép tế bào gốc tạo máu là lựa chọn điều trị có thể khỏi bệnh cho nhiều bệnh lý huyết học và ung thư.
• Chỉ định cần cá thể hóa, dựa trên bệnh nền, đáp ứng điều trị và điều kiện người bệnh.
• Ghép đồng loài có hiệu quả miễn dịch vượt trội so với ghép tự thân nhưng biến chứng và tỷ lệ tử vong liên quan đến ghép cũng cao hơn.
• Phối hợp đa chuyên khoa (huyết học, truyền nhiễm, đơn vị hồi sức tích cực…) là chìa khóa thành công.

Tài liệu tham khảo:

1. NCCN Guidelines ver2.2025– Hematopoietic Cell Transplantation.
2. European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).
3. UpToDate: Indications for autologous and allogeneic HSCT.

0