Cải thiện chức năng vận động thô và trương lực cơ ở trẻ bại não liên quan đến vàng da ở trẻ sơ sinh: một thử nghiệm lâm sàng không kiểm soát, nhãn mở

Nhóm Tác giả: Liem Nguyen Thanh (1), Kien Nguyen Trung (1), Chinh Vu Duy (2), Doan Ngo Van (2), Phuong Nguyen Hoang (1), Anh Nguyen Thi Phuong (2), Minh Duy Ngo (2), Thinh Nguyen Thi (2), Anh Bui Viet (2)

Đơn vị công tác:

1. Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec, Hà Nội, Việt Nam.
2. Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City, Hai Bà Trưng, Hà Nội, Việt Nam.

1. Tổng quan

1.1. Bối cảnh

Mặc dù cấy ghép tế bào gốc đã được thực hiện thành công đối với bệnh bại não (CP) liên quan đến thiếu oxy, nhưng các thử nghiệm lâm sàng liên quan đến việc sử dụng cấy ghép tế bào gốc đối với CP liên quan đến vàng da ở trẻ sơ sinh đã không được báo cáo. Mục đích của nghiên cứu này là đánh giá hiệu quả của việc cấy ghép t (BMMC) để cải thiện chức năng vận động thô và trương lực cơ ở trẻ em bị CP liên quan đến vàng da sơ sinh.

1.2. Phương pháp

Thử nghiệm lâm sàng nhãn mở, không đối chứng này, bao gồm 25 bệnh nhân bại não liên quan đến vàng da sơ sinh có điểm Hệ thống phân loại chức năng vận động thô (GMFCS) từ cấp độ II đến cấp độ V, được tiến hành từ tháng 7 năm 2014 đến tháng 7 năm 2017 tại Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec (Việt Nam). 

Tế bào đơn nhân tủy xương tự thân được lấy từ mào chậu của bệnh nhân. Hai quy trình liên quan đến cấy ghép tế bào đơn nhân tủy xương tự thân qua đường nội tủy đã được thực hiện: ca ghép đầu tiên được thực hiện lúc ban đầu và ca ghép thứ hai được thực hiện 6 tháng sau ca ghép đầu tiên. Chức năng vận động thô và trương lực cơ được đo tại ba thời điểm (thời điểm ban đầu, 6 tháng và 12 tháng) bằng cách sử dụng Thước đo chức năng vận động thô (GMFM) và Thang đo Ashworth đã sửa đổi.

1.3. Kết quả

Trong thử nghiệm này, chúng tôi đã quan sát thấy sự cải thiện đáng kể về chức năng vận động thô và giảm đáng kể giá trị trương lực cơ. Tổng số điểm trên GMFM 88 mục (GMFM-88), điểm số trên từng miền GMFM-88 và phân vị phần trăm GMFM 66 mục (GMFM-66) đã được tăng cường đáng kể sau 6 tháng và 12 tháng sau lần cấy ghép đầu tiên so với các phép đo cơ sở tương ứng (giá trị p <0,05). Ngoài ra, điểm trương lực cơ giảm đáng kể sau khi cấy ghép (giá trị p < 0,05).

1.4. Kết luận 

Ghép tế bào đơn nhân tủy xương tự thân tự thân có thể cải thiện chức năng vận động thô và trương lực cơ ở trẻ bại não liên quan đến vàng da sơ sinh.

PMID: 31438885     PMCID: PMC6704727    DOI: 10.1186/s12887-019-1669-2

Tài liệu tham khảo

Để đọc chi tiết bài nghiên cứu, vui lòng truy cập Tại đây

Nguồn tra cứu: Theo https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov
Xem thêm: Ảnh hưởng của ghép tế bào đơn nhân tủy xương đến chất lượng cuộc sống của trẻ bại não

Abstract

Background: Although stem cell transplantation has been successfully performed for cerebral palsy (CP) related to oxygen deprivation, clinical trials involving the use of stem cell transplantation for CP related to neonatal icterus have not been reported. The aim of this study was to evaluate the effectiveness of transplantation of autologous bone marrow mononuclear cell (BMMC) for improving gross motor function and muscle tone in children with CP related to neonatal icterus.

Methods: This open-label, uncontrolled clinical trial, which included 25 patients with CP related to neonatal icterus who had a Gross Motor Function Classification System (GMFCS) score between level II and level V, was conducted between July 2014 and July 2017 at Vinmec International Hospital (Vietnam). BMMC were harvested from the patients’ iliac crests. Two procedures involving BMMC transplantation via the intrathecal route were performed: the first transplantation was performed at baseline, and the second transplantation was performed 6 months after the first transplantation. Gross motor function and muscle tone were measured at three time points (baseline, 6 months, and 12 months) using the Gross Motor Function Measure (GMFM) and the Modified Ashworth Scale.

Results: In this trial, we observed significant improvement in gross motor function and a significant decrease in muscle tone values. Total score on the 88-item GMFM (GMFM-88), scores on each GMFM-88 domain, and the 66-item GMFM (GMFM-66) percentile were significantly enhanced at 6 months and 12 months after the first transplantation compared with the corresponding baseline measurements (p-values < 0.05). In addition, a significant reduction was observed in muscle tone score after the transplantations (p-value < 0.05).

Conclusion: Autologous BMMC transplantation can improve gross motor function and muscle tone in children with CP related to neonatal icterus.

0