Chỉ định ghép tế bào gốc tạo máu tự thân
I. TỔNG QUAN VỀ GHÉP TẾ BÀO GỐC TẠO MÁU
1.1. Định nghĩa
- Ghép tế bào gốc tạo máu: Thay thế tủy xương bị tổn thương/khuyết thiếu bằng tế bào gốc tạo máu lành mạnh.
- Hai loại chính:
- Tự thân: Dùng tế bào gốc tạo máu của chính bệnh nhân.
- Đồng loài (Allogeneic): Dùng tế bào gốc tạo máu từ người cho (phù hợp HLA).
1.2. Mục tiêu
Nội dung bài viết
- Khôi phục tủy xương sinh máu sau hóa trị liều cao.
- Điều trị các bệnh ác tính và không ác tính của hệ tạo máu, và một số bệnh khác như bệnh rối loạn chuyển hóa, miễn dịch…
II. GHÉP TỰ THÂN (Autologous HSCT)
2.1. Đặc điểm
- Tự lấy tế bào gốc từ máu ngoại vi hoặc tủy xương của chính bệnh nhân sau khi đã kiểm soát được bệnh.
- Ít biến chứng mảnh ghép chống vật chủ (GVHD).
- Tỷ lệ hồi phục miễn dịch nhanh hơn.
2.2. Chỉ định chính
Các tiêu chuẩn để chỉ định ghép tự thân
- Bệnh còn nhạy cảm với hóa trị.
- Tình trạng toàn thân đáp ứng tiêu chuẩn ghép (chức năng tim, gan, phổi, thận tốt).
- Không đang có nhiễm trùng hoạt động nặng.
- Tế bào gốc huy động đủ sau dùng thuốc kích thích tủy xương sinh tế bào gốc (G-CSF) ± hóa trị
Bệnh lý | Giai đoạn chỉ định | Ghi chú |
U lympho Hodgkin | Tái phát/sau điều trị ban đầu thất bại, kháng trị | Sau đáp ứng với hóa chất cứu vớt |
U lympho không Hodgkin (NHL) | Tế bào lớn lan tỏa B, tế bào T ngoại vi, tái phát, kháng trị | Phổ biến |
Đa u tủy xương (Multiple Myeloma) | Sau điều trị tấn công đạt thoái lui hoàn toàn hoặc thoái lui một phần rất tốt | Có thể ghép 1-2 lần |
U nguyên bào thần kinh (Neuroblastoma) | Giai đoạn IV, nguy cơ cao, kháng trị, tái phát | Trẻ em |
Sarcoma Ewing, sarcoma phần mềm, U nguyên tủy bào | Di căn hoặc không đáp ứng ban đầu, kháng trị, tái phát | Sau truyền hóa trị liều cao |
Bạch cầu cấp thể tiền tủy bào | Đã lui bệnh hoàn toàn | Khi tái phát, hoặc nguy cơ cao |
2.3. Một số bệnh lý khác
- U nguyên bào võng mạc, u tế bào mầm nguy cơ cao.
- Bệnh tự miễn nặng (Xơ cứng rải rác, lupus) – chỉ định đang trong nghiên cứu hoặc cá thể hóa.
2.4. CHỐNG CHỈ ĐỊNH VÀ CÂN NHẮC
2.4.1. Chống chỉ định tuyệt đối
- Bệnh ác tính tiến triển nhanh, không kiểm soát được: Bệnh không đạt lui bệnh hoặc không đáp ứng điều trị ban đầu, nguy cơ tái phát cực cao sau ghép.
- Nhiễm trùng không hồi phục: tiến triển, không kiểm soát được. Ví dụ: nhiễm trùng huyết, viêm phổi nặng do nấm, virus, vi khuẩn, v.v. Ghép trong bối cảnh nhiễm trùng có thể gây tử vong.
- Suy cơ quan nặng không hồi phục (tim, gan, phổi, thận).
- Suy tim nặng (EF < 40%)
- Suy gan nặng (Child C)
- Suy thận mạn giai đoạn cuối (không lọc máu được hoặc không có khả năng hồi phục sau ghép)
- Tổn thương thần kinh nặng, mất khả năng tự chăm sóc: Không còn khả năng hồi phục chức năng hoặc tiên lượng sống ngắn.
2.4.2. Chống chỉ định tương đối
- Tuổi quá cao (thường 65 – 70, tùy tình trạng sinh lý): Tuổi cao không phải là chống chỉ định tuyệt đối, nhưng cần đánh giá kỹ tình trạng toàn thân, bệnh đi kèm.
- Bệnh tâm thần, tuân thủ kém.
- Suy dinh dưỡng ảnh hưởng đến phục hồi sau ghép và khả năng chống đỡ nhiễm trùng.
- Cân nhắc khi số lượng tế bào gốc tạo máu thu hoạch được không thấp, thường yêu cầu ≥ 2 x 106 tế bào/kg thể trọng người bệnh.
- Cân nhắc lợi ích – thiệt hại ở những bệnh nhân nguy cơ tái phát cao sau ghép – nên ghép đồng loài nếu nguy cơ tái phát cao.
III. TỔNG KẾT
- Ghép tế bào gốc tạo máu là lựa chọn điều trị có thể khỏi bệnh cho nhiều bệnh lý huyết học và ung thư.
- Chỉ định cần cá thể hóa, dựa trên bệnh nền, đáp ứng điều trị và điều kiện người bệnh.
- Ghép tự thân ít biến chứng hơn, nhưng ghép đồng loài có hiệu quả miễn dịch vượt trội.
- Phối hợp đa chuyên khoa (huyết học, truyền nhiễm, đơn vị hồi sức tích cực…) là chìa khóa thành công.
Tài liệu tham khảo:
- NCCN Guidelines ver2.2025– Hematopoietic Cell Transplantation.
- European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).
- UpToDate: Indications for autologous and allogeneic HSCT.
Tác giả:
TS.BS PHẠM THỊ VIỆT HƯƠNG – Khoa Huyết học và Trị liệu tế bào
Bệnh viện Đa khoa quốc tế Vinmec Smart City