Một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên giai đoạn II về tính an toàn và hiệu quả của truyền máu cuống rốn tĩnh mạch để điều trị trẻ mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ

Xuất bản: 30/11/2020

Đơn vị công tác: 

1. Viện nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec, Hà Nội, Việt Nam

Gửi tới người biên tập:

Dawson và cộng sự đã thu hút sự chú ý đến kết quả của việc sử dụng máu cuống rốn (UCB) để điều trị 180 trẻ em mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ (ASD). Bởi vì có sự quan tâm đáng kể đến liệu pháp tế bào gốc như một “ứng cử viên” tiềm năng hay phương pháp điều trị cho ASD, những kết quả này rất đáng chú ý. Các tác giả cung cấp các phát hiện từ kích thước mẫu lớn, quy trình ngẫu nhiên với nhóm chứng và các mô hình tiến hành, mặc dù kết quả không ủng hộ hiệu quả của việc điều trị bằng UCB. Tuy nhiên, một số điểm có thể ảnh hưởng đến việc giải thích cho các nghiên cứu này. 

Đầu tiên, chúng tôi lưu ý rằng các tác giả đã sử dụng một liều lượng tương đối thấp tế bào đơn nhân có nguồn gốc UCB và tế bào CD34 + so với các nghiên cứu trước đó. Các nhà nghiên cứu khác đã gợi ý rằng liều tối thiểu mà CD34 + có thể gây ảnh hưởng trong các bệnh không ác tính là 1,7 × 105 tế bào CD34 + trên mỗi kg trọng lượng cơ thể của bệnh nhân (PBW).4 Tế bào CD34 + trong nghiên cứu hiện tại tương ứng là 0,3 × 105 tế bào/ kg PBW và 0,7 × 105 tế bào / kg PBW cho UCB tự thân và UCB dị thân. Ngoài ra, việc truyền các tế bào bằng đường tĩnh mạch sẽ hạn chế sự phân phối, vì các tế bào có thể bị mắc kẹt trong các cơ quan như phổi, tim, gan hoặc thận, do đó làm giảm tác dụng điều trị trên não.5 Vậy nên, liều lượng UCB có thể là một lý do cho việc thiếu bằng chứng về hiệu quả của UCB. Thứ hai, các tác giả báo cáo kết quả theo dõi trong vòng 6 tháng; đây là một khoảng thời gian tương đối ngắn để quan sát sự cải thiện tiến bộ của trẻ em mắc ASD. Các nghiên cứu trước đây đã chứng minh những thay đổi theo hướng tốt quan sát được sau 12 tháng và 18 tháng theo dõi, đặc biệt là trên thang điểm Đánh giá chứng tự kỷ ở trẻ em 3 và Thang điểm đánh giá chung về lâm sàng. 6,7 

Tóm lại, kết luận của các tác giả có thể bị hạn chế trong phạm vi thử nghiệm và cho thấy không có sự khác biệt đáng kể giữa 2 nhóm nghiên cứu khi tế bào CD34 + được tiêm tĩnh mạch ở liều thấp hơn với thời gian theo dõi 6 tháng. Nghiên cứu sử dụng UCB trong tương lai (tế bào CD34 + liều cao và nhiều liều) thông qua các đường tiếp nhận thuốc khác nên được xem xét.

DOI:https://doi.org/10.1016/j.jpeds.2020.11.063 PlumX Metrics

Được trích dẫn: The journal of Pediatrics

Để đọc chi tiết bài nghiên cứu, vui lòng truy cập tại đây

0