Liệu pháp tế bào tủy xương tự thân cho chứng tự kỷ: Một thử nghiệm lâm sàng không được kiểm soát trên nhãn mở

Đơn vị công tác: 

1. Khoa Tế bào gốc và Tế bào miễn dịch, Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec, Việt Nam.
2. Khoa Phục hồi chức năng, Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec, Việt Nam.

Tổng quan

Mục tiêu: Mục tiêu của nghiên cứu này là để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của phương pháp ghép tế bào gốc đơn nhân tủy xương (bone marrow mononuclear stem cell – BMMNC) tự thân ở những bệnh nhân bị tự kỷ.

Vật liệu và Phương pháp: Một thử nghiệm lâm sàng không đối chứng được tiến hành trên 24 trẻ tự kỷ tuổi từ 3 đến 16. Can thiệp bao gồm hai lần truyền nội tủy mạc tế bào gốc.

Kết quả: Cải thiện về hành vi, cảm xúc và trí tuệ quan sát được ở 19 bệnh nhân (79.2%) trong đó 2 trường hợp (8.3%) không cho thấy sự thay đổi và 3 trường hợp khác (12.5%) biểu hiện các triệu chứng nghiêm trọng hơn. Tổng quan mức độ nghiêm trọng bệnh tự kỷ giảm sau khi cấy ghép. Tổng điểm CARS (CARS – thang cho điểm tự kỷ ở trẻ em) đã được cải thiện đáng kể. Trong 15 mục của CARS, 2 mục (Các động tác cơ thể và Phản xạ thông minh) cho thấy sự tiến bộ đáng kể có ý nghĩa thống kê sau 3 tháng cấy ghép. Sau 6 tháng, thêm 3 mục quan sát thấy sự cải thiện đáng kể..

Kết luận: Ghép tế bào gốc đơn nhân tủy xương tự thân cho thấy đây là một liệu pháp an toàn và hiệu quả trong điều trị bệnh nhân tự kỷ.

Đăng kí thử nghiệm: ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02627131. Đăng kí ngày 08/12/2015.

Để đọc chi tiết bài nghiên cứu, vui lòng truy cập tại đây (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02627131)

0