Kết quả của việc cấy ghép tế bào đơn nhân tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ.

Ngày xuất bản: 20/05/2022

Nhóm tác giả: Liem Nguyen Thanh , Hoang-Phuong Nguyen , Minh Duy Ngo , Viet Anh Bui , Phuong T M Dam , Hoa Thi Phuong Bui , Doan Van Ngo , Kien Trung Tran , Tung Thi Thanh Dang , Binh Duc Duong , Phuong Anh Thi Nguyen , Nicholas Forsyth , Michael Heke

Đơn vị công tác

Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec (VRISG), Hà Nội, Việt Nam.
Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City, Hà Nội, Việt Nam.
Khoa Y và Khoa học sức khoẻ, Đại học Keele, Newcastle, Anh.
Khoa Sinh học, Đại học Stanford, Stanford, California, Mỹ.

Tổng quan

Mục tiêu của nghiên cứu này để đánh giá sự an toàn và hiệu quả của việc cấy ghép tế bào gốc đơn nhân tủy xương tự thân (autologous bone marrow mononuclear cell transplantation) trên trẻ em bị rối loạn phổ tự kỷ. Một thử nghiệm lâm sàng nhãn mở đã được tiến hành từ tháng 7 năm 2017 đến tháng 8 năm 2019 tại Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City, Hà Nội, Việt Nam. 30 trẻ em có đủ tiêu chí tự kỷ theo Cẩm nang Chẩn đoán và Thống kê Rối loạn tâm thần (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders), tái bản lần thứ 5, và có điểm dựa trên Thang đo mức độ tự kỷ ở trẻ em (Childhood Autism Rating Scale – CARS) >37 đã được lựa chọn. Tuỷ xương được lấy bằng cách chọc mào chậu trước (anterior iliac crest puncture) dưới gây mê. Liều lượng được lấy như sau: 8mL/kg đối với những bệnh nhân dưới 10kg (80mL + [khối lượng cơ thể theo kg – 10] × 7 mL) đối với những bệnh nhân trên 10kg. Tế bào đơn nhân được cô lập bằng phương pháp ly tâm gradient tỷ trọng Ficoll và sau đó truyền nội tủy mạc. Quá trình tương tự được lặp lại sau 6 tháng. Sau lần cấy ghép đầu tiên, tất cả các bệnh nhân trải qua 8 tuần giáo dục can thiệp dựa trên mô hình can thiệp sớm Denver (Early Start Denver Model). Không ghi nhận biến cố bất lợi nghiêm trọng liên quan đến việc cấy ghép. Mức độ nghiêm trọng của rối loạn phổ tự kỷ (ASD) đã giảm đáng kể, với điểm CARS trung bình giảm từ 50 (giới hạn 40-55.5) xuống 46.5 (giới hạn 33.5-53.5) (P < .05). Năng lực ứng phó tăng, với điểm trung bình theo Thang đo hành vi thích ứng (Vineland Adaptive Behavior Scales) tăng từ 53.5 đến 60.5. Giao tiếp xã hội, ngôn ngữ và các kỹ năng thường ngày cải thiện đáng kể trong vòng 18 tháng sau khi cấy ghép. Ngược lại, các hành vi lặp đi lặp lại và tăng động giảm đáng kể. Cấy ghép tế bào gốc đơn nhân tủy xương tự thân kết hợp với giáo dục can thiệp thì an toàn và dung nạp tốt ở trẻ em bị rối loạn phổ tự kỷ (ASD). (Đăng ký thử nghiệm: ClinicalTrials.gov identifier: NCT03225651).