Cải thiện chức năng vận động thô và trương lực cơ ở trẻ bại não liên quan đến chứng ruột già ở trẻ sơ sinh: một thử nghiệm lâm sàng mở, không kiểm soát.

Đơn vị công tác:

1. Viện nghiên cứu Công nghệ gen và Tế bào gốc Vinmec, Hà Nội, Việt Nam.
2. Viện nghiên cứu Công nghệ gen và Tế bào gốc Vinmec, Hà Nội, Việt Nam.
3. Bệnh viện Quốc tế Vinmec, 458 đường Minh Khai, Hà Nội, Việt Nam.

Tổng quan

Hoàn cảnh: Dù cho ghép tế bào gốc đã được thực hiện thành công ở bệnh nhân bại não (CP) có liên quan tới thiếu oxy nhưng các thử nghiệm lâm sàng về việc sử dụng ghép tế bào gốc ở bệnh nhân CP có liên quan tới vàng da sơ sinh còn chưa được báo cáo. Mục tiêu của nghiên cứu này là đánh giá hiệu quả của việc cấy ghép tế bào tủy xương đơn nhân tự nhân (BMMC) nhằm cải thiện chức năng vận động thô và trương lực cơ ở trẻ mắc CP có liên quan tới vàng da sơ sinh.

Phương pháp: Một thử nghiệm lâm sàng không đối chứng, nhãn mở bao gồm 25 bệnh nhân mắc CP liên quan tới vàng da sơ sinh từ mức II đến V theo hệ thống thang điểm phân loại chức năng vận động thô (GMFCS) được tiến hành từ tháng 07/2014 tới tháng 07/2017 tại bệnh viện Quốc tế Vinmec (Việt Nam). BMMC được lấy từ mào chậu của bệnh nhân. Hai quy trình liên quan tới cấy ghép BMMC thông qua ống sống được tiến hành: Lần cấy ghép đầu tiên được tiến hành tại lúc bắt đầu và lần thứ hai được tiến hành 6 tháng sau lần đầu tiên. Chức năng vận động thô và trương lực cơ được đánh giá lại vào ba thời điểm (lúc bắt đầu, 6 tháng và 12 tháng) bằng bảng điểm Ashworth cải tiến và thang điểm chức năng vận động thô (GMFM)

Kết quả: Trong thử nghiệm này, chúng tôi thấy sự cải thiện đáng kể về chức năng vận động thô và sự giảm đáng kể về giá trị trương lực cơ. Tổng điểm GMFM 88-item (GMFM-88), tính điểm dựa trên mỗi yếu tố và phần trăm điểm GMFM-66 (GMFM-66) đã tăng đáng kể vào thời điểm 6 tháng và 12 tháng sau lần cấy ghép đầu tiên so với giá trị tương ứng ban đầu (p<0.05). Ngoài ra, có sự giảm đáng kể được quan sát thấy ở điểm trương lực cơ sau khi cấy ghép (p<0.05)

Bàn luận: Cấy ghép BMMC tự thân có thể cải thiện chức năng vận động thô và trương lực cơ ở trẻ em mắc CP liên quan tới vàng da sơ sinh

Đăng kí thử nghiệm: mã định danh NCT03123562 trên ClinicalTrials.gov. Đăng kí vào ngày 26/12/2017

• PMID: 31438885                     
• PMCID: PMC6704727                 
• DOI: 10.1186/s12887-019-1669-2

Từ khóa: Ghép tế bào tủy xương đơn nhân tự thân, Bại não, Vàng da sơ sinh, Tế bào gốc.

Được trích dẫn: 

Tiêm tế bào tủy xương dơn nhân tự thân cho bệnh nhân xơ gan sau phẫu thuật Kasai ở trẻ em mắc teo đường mật bẩm sinh. 

Nguyen TL, et al. Stem Cell Res Ther. 2022. PMID: 35287722

Để đọc chi tiết bài nghiên cứu, vui lòng truy cập tại đây.

0